Ascendis pharma anuncia resultados positivos en ensayo clínico de crecimiento para niños con síndrome de turner

La empresa farmacéutica danesa Ascendis Pharma ha publicado resultados favorables de su ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento del crecimiento en niños con síndrome de Turner. El tratamiento, denominado TransCon hGH, demostró una velocidad de crecimiento similar a la del somatropina diaria en niños prepuberales con esta condición genética.

Seguridad y tolerabilidad del tratamiento

Además, el estudio reveló que TransCon hGH presentó un perfil de seguridad y tolerabilidad similar al de la somatropina diaria en seguimiento hasta 143 semanas. Los efectos adversos reportados fueron leves a moderados y no hubo suspensiones del tratamiento debido a reacciones adversas.

Jefferies otorga recomendación de 'comprar' y precio objetivo

La semana pasada, la casa de banca Jefferies asumió la cobertura de Ascendis Pharma con una recomendación de 'Comprar' y un precio objetivo de 290 dólares por acción. Jefferies describe a la empresa como una 'historia de crecimiento a dos velocidades' con Yuvipath en un 'rastreo de crecimiento caliente' y Yuviwel en posición para 'desafiar' la condición de achondroplasia en el corto plazo.

Ascendis desarrolla terapias basadas en TransCon para necesidades médicas no satisfechas y ha reportado datos positivos de su ensayo pivotal ApproaCH, que muestra que niños con achondroplasia tratados con TransCon CNP mantuvieron mejoras en el crecimiento hasta la semana 104, con ganancias adicionales en proporcionalidad corporal en el segundo año de tratamiento.